一项针对遗传性大疱表皮松解症患者的三期,多中心,随机,双盲,有安慰剂对照的SD-101软膏疗效和安全性研究

最近收购Scioderm公司之后,Amicus Therapeutics公司正在开发用于遗传性大疱表皮松解症(EB)的研究性局部治疗(SD-101)药物。Amicus是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开发用于罕见患者的药物。

SD-101正在经由一相三期研究(SD-005)中进行评估。这项双盲,安慰剂对照试验招募所有三个主要EB类型(单纯型,隐性营养不良型和非赫利茨交界型)的患者。研究地点位于欧盟和美国,未来几个月有望增加其他地区的医疗中心。

在此研究中,参与者将被随机1:1分至两个组,在三个月内每天全身使用6%浓度的SD-101或安慰剂一次。在此期间,参与者将就诊5次,评估选定的慢性伤口的愈合,瘙痒和疼痛减轻程度,以及全身皮损总面积。也将评估安全性和依从性。

主要的候选标准有:

  • 男性或女性患者,年龄1个月及以上

  • 诊断为单纯型,隐性营养不良型和非赫利茨交界型

  • 有慢性伤口,满足特定的试验标准

完成了SD-005研究的患者将有资格参与开放标签延伸研究(SD-006),继续使用SD-101 6%。

有关正在进行的三期研究的更多信息,请访问:www.clinicaltrials.gov(标识符:NCT02384460)或www.amicusrx.com/clinical.aspx
如果您有具体问题,请联系:
MedicalAffairs(在)amicusrx.com


原文地址:www.eb-clinet.org/register/clinical-studies/clinical-studies-currently-recruiting.html



注:国内患者通过各种渠道已经知道了一些SD-101的消息。不过目前公开的只有临床试验的通知,没有更详细的信息。我个人对效果的期望不高,感觉同时对三种类型有效违反直觉。